Warum KI-Forschung nicht automatisch zu schnellen Heilmitteln führt

Viele Berichte versprechen, Künstliche Intelligenz könne Medikamente schneller finden. In Experimenten klappt das für Teilaufgaben: Modelle sortieren Millionen Verbindungen, schlagen mögliche Targets vor oder werten Bilddaten schneller aus als Menschen. Doch zwischen einem guten Computerergebnis und einem sicheren, wirksamen Medikament liegen Jahre mit Laborversuchen, Tierversuchen, klinischen Studien und regulatorischen Prüfungen. Dieser Abstand ist kein einziges Versäumnis der Technik, sondern das Zusammenspiel biologischer Komplexität, unvollständiger Daten und strenger Sicherheitsanforderungen.

Der folgende Text erklärt Schritt für Schritt, warum Fortschritte in Algorithmen nicht automatisch zu Heilmitteln führen, und zeigt konkrete Beispiele und praktikable Veränderungen, die Forschung und Zulassung näher zusammenbringen können.

Hinter den meisten Anwendungen steckt maschinelles Lernen: Modelle erkennen Muster in großen Datensätzen und treffen Vorhersagen. Solche Modelle sind meist korrelativ — sie zeigen Zusammenhänge, nicht notwendigerweise Ursachen. Ein einfaches Beispiel: Ein Algorithmus kann aus Laborwerten vorhersagen, welche Moleküle in einem Test gut binden. Das sagt aber noch nichts darüber, ob diese Bindung im menschlichen Körper eine Krankheit bessert oder Nebenwirkungen verursacht.

In der Wirkstoffforschung gibt es mehrere typische Aufgaben für KI: Target‑Identifikation (Welches biologische Molekül ist relevant?), Virtual Screening (Welche Verbindungen passen zu diesem Target?), Optimierung chemischer Eigenschaften (Toxizität, Bioverfügbarkeit) und Analyse klinischer Daten. Jeder Schritt hat eigene Datentypen — Sequenzen, Proteinstrukturen, Messwerte aus Assays oder Patientenakten — und jeder bringt spezifische Fehlerquellen mit.

Daten sind das Rohmaterial: Ihre Qualität entscheidet oft mehr über den Erfolg als die Algorithmen selbst.

Viele Studien berichten starke Ergebnisse in retrospektiven Tests. Diese beruhen jedoch häufig auf Datensätzen mit ähnlichen Messbedingungen wie die Trainingsdaten. Wird das Modell auf neue, unabhängige Daten angewendet, lässt die Leistung oft deutlich nach. Das ist ein Grund, warum Forschungsergebnisse in der vollen Realität seltener eins zu eins funktionieren.

Ein Algorithmus kann ein Molekül finden, das im Reagenzglas (in vitro) ein bestimmtes Protein hemmt. Damit ist jedoch nur der erste Schritt getan. Der Körper ist ein komplexes System: Proteine interagieren in Netzwerken, eine Substanz kann an vielen Stellen wirken und unerwartete Effekte zeigen. Viele Kandidaten scheitern später in Tierversuchen oder klinischen Studien, weil ihre Wirkung in lebenden Organismen anders als im Labor ausfällt.

Ein weiterer Engpass sind fehlende, unvollständige oder verzerrte Datensätze. Klinische Routine‑Daten (elektronische Patientenakten) enthalten Lücken, unterschiedliche Messstandards und oft begrenzte Informationen zu Nebenwirkungen und Langzeitfolgen. Modelle, die auf solchen Daten trainiert werden, übernehmen diese Schwächen und treffen Vorhersagen, die in anderen Populationen nicht gelten.

Regulatorik und Sicherheit spielen eine große Rolle. Zulassungsbehörden verlangen robuste, reproduzierbare Belege für Wirksamkeit und Sicherheit. Viele KI‑gestützte Vorschläge fehlen solche prospektiven Validierungen; das heißt, sie wurden nicht in vornherein geplanten Experimenten überprüft. Hinweise: Einige der großen Übersichtsarbeiten stammen aus 2023 und sind damit älter als zwei Jahre; sie betonen explizit, wie wichtig prospektive Tests sind.

Chancen bestehen durchaus: KI beschleunigt Routineaufgaben, reduziert Screening‑Kosten und hilft, Hypothesen schneller zu priorisieren. In Bereichen wie Bildanalyse für Radiologie oder Pathologie sind bereits klare Verbesserungen messbar; dort bleiben die Übersetzungsschritte überschaubarer als bei ganz neuen Wirkstoffkandidaten.

Risiken ergeben sich aus falschem Vertrauen in Modelle. Wenn Teams Technologien einsetzen, ohne die Datenlage kritisch zu prüfen oder ohne prospektive Validierung, können teure Fehlinvestitionen entstehen. Ein weiteres Risiko ist Bias: Trainingsdaten, die bestimmte Populationen unterrepräsentieren, führen zu schlechterer Vorhersagegenauigkeit für diese Gruppen.

Ein praxisnahes Beispiel: Ein Start‑up findet mit KI mehrere Hit‑Moleküle gegen ein neues Target. Systematisch fehlen jedoch Daten zur Langzeittoxizität und zum Stoffwechsel. Ohne diese Informationen setzt die Entwicklung aus oder die Kandidaten fallen in frühen klinischen Phasen durch. Das Ergebnis ist kein Versagen der KI‑Methode allein, sondern ein Problem des gesamten Entwicklungspfads.

Kurzfristig hilft bessere Datengovernance: standardisierte Metadaten, annotierte Assay‑Beschreibungen und gemeinsame Benchmarks. Solche Maßnahmen reduzieren Artefakte in Trainingsdaten und verbessern Vergleichbarkeit. Mittelfristig sind prospektive Validierungsstudien nötig, in denen KI‑Vorhersagen experimentell geprüft werden, bevor teure Entwicklungsphasen folgen.

Technisch sind hybride Ansätze vielversprechend: Kombination von ML‑Modellen mit Mechanismuswissen oder Kausalinferenz kann die Robustheit erhöhen. Ebenso wichtig sind transparente Modelle und Freigabe von Daten und Code, um Reproduzierbarkeit zu stärken. Regulatorisch bieten adaptive Studien‑Designs und ein früher Dialog mit Behörden Möglichkeiten, Evidenzanforderungen effizienter zu planen.

Für Forschende und Entscheider bedeutet das konkret: Investitionen in Dateninfrastruktur lohnen sich, und Erfolgsmessung sollte nicht nur retrospektive Metriken beinhalten, sondern externe und prospektive Tests. So werden gute KI‑Treffer wahrscheinlicher in echte, sichere Therapien übersetzt.

Künstliche Intelligenz ist ein mächtiges Werkzeug in der Forschung, aber sie ist kein Kurzschluss zur schnellen Zulassung von Heilmitteln. Entscheidend sind Datenqualität, biologische Plausibilität, transparente Methoden und prospektive Validierung. Ohne diese Komponenten bleiben viele KI‑Treffer im Labor stecken. Wird jedoch in standardisierte Datensätze, offene Benchmarks und enge Kooperation mit Regulatorik investiert, steigt die Chance, dass algorithmische Vorhersagen tatsächlich zu praktikablen, sicheren Therapien führen.